昨日，上海宝山高新技术产业园区企业药物牧场宣布，在健康志愿者中评估DF-003的I期临床试验的第一个受试者已经顺利完成给药。DF-003是药物牧场通过原创遗传学平台IDInVivo+和人工智能药物化学平台MedChem5开发的ALPK1抑制剂小分子在研药物，于今年7月在美国获批临床，是药物牧场第二个进入临床的全球首创（First-in-class）新药。
ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。ALPK1的高活（Gain-of-function）突变也会导致一种罕见的遗传疾病ROSAH综合征，导致失明。因此，DF-003被认为有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供精准靶向药物。
DF-003是一种高效在研抑制剂，可抑制ALPK1和导致ROSAH患者患病的ALPK1 T237M驱动突变。该产品在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显着的临床前活性。此外，DF-003具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合人体每日一次给药的半衰期。
“很高兴看到我们的技术成果能够推动源头创新药物DF-003的进入临床阶段。”药物牧场联合创始人兼首席运营官许枞博士评价，“DF-003是一种强效、选择性高的ALPK1口服抑制剂，在心肾疾病和ROSAH动物疾病模型中具有良好的临床前疗效。”
药物牧场首席医学官Jeysen Yogaratnam博士指出，一期研究评估DF-003在健康志愿者中的单次和多次递增剂量，将为二期临床剂量的选择提供信息。“我们期待完成一期临床研究，为患有心肾疾病及ROSAH综合征患者提供全新治疗选择。”
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